Traitement

Maladies rares: constats
L’AGU est l'une des nombreuses maladies rares qui n’affectent qu’un infime pourcentage de la population, moins de 200.000 personnes aux États-Unis. En bref, 
  • Il y a environ 7.000 différents types de maladies et de troubles rares, on en découvre chaque jour davantage; 
  • 30 millions de personnes aux États-Unis vivent avec des maladies rares. L’équivalent d’une personne/ 10 ; soit 10% de la population américaine; 
  • Si toutes les personnes atteintes de maladies rares étaient regroupées dans un pays, celui ci arriverait au 3ème rang mondial en terme de nombre d’habitants; 
  • 80% des maladies rares sont d'origine génétique, la personne en souffre donc tout au long de sa vie, même si les symptômes n'apparaissent pas immédiatement; 
  • Selon la Foundation Kakkis EveryLife, 95% des maladies rares n'ont pas trouvé de traitement curatif unique approuvé par la FDA (US food and drugs administration, l’équivalent de l’Agence Européenne du Médicament/EMA); 
  • Environ 50% des maladies rares ne disposent d’aucun fonds spécifique dédié à la maladie ni de fonds de soutien pour la recherche. 
Avec votre aide, nous nous engageons à trouver un traitement pour l'une de ces maladies rares : l’AGU.
Selon le processus d'approbation des médicaments par la FDA  (entièrement décritici), la première étape dans l’approbation d’un nouveau traitement consiste à obtenir une autorisation pour « la mise au point d’un médicament expérimental » ou "Investigational New Drug" Une autorisation de la FDA qui permet de tester un nouveau médicament potentiel au stade diagnostique ou thérapeutique chez l'homme.  Pour cela, nous (sponsors du Médicament) devons compléter le dépistage du médicament expérimentalen testant son activité pharmacologique et le potentiel de toxicité aiguë chez les animaux.
 
Avec à l’esprit, l’objectif de développer un traitement pour l’AGU et avec l'aide de ceux qui sont déjà passés par le même processus, voici où nous en sommes :